Essais cliniques: phases, règles, avantages et inconvénients de la participation

Les essais cliniques sont le fondement de la médecine moderne. Ils sont nécessaires pour vérifier si une substance donnée dans le médicament est sûre, efficace et meilleure que disponible. Grâce à eux, il est possible d'en apprendre davantage sur les stratégies thérapeutiques nouvelles et existantes, et d'explorer les connaissances sur l'efficacité et la sécurité des médicaments. Avant de vendre chaque médicament, il doit subir une série de tests.

Des essais cliniques sont menés dans notre pays depuis le début des années 1990 par des instituts de recherche, des fondations et des sociétés pharmaceutiques. Avec le début des essais cliniques, des normes plus élevées de soins médicaux et des traitements plus modernes et alternatifs ont commencé à être introduits. Des comités de bioéthique et le Registre central de la recherche clinique (CEBK) ont été créés, rebaptisés par la suite Office pour l'enregistrement des médicaments, des dispositifs médicaux et des matériels biocides.

Afin de protéger la sécurité et les droits des personnes participant aux essais cliniques et de garantir la fiabilité des données obtenues, les règles de bonnes pratiques cliniques (BPC) ont été élaborées et mises en œuvre. Il s'agit de normes éthiques et scientifiques internationales pour la planification, la conduite, la documentation et la communication des résultats de la recherche sur les médicaments destinés aux humains.

Afin de démarrer une recherche dans laquelle les testeurs seront des personnes, il est nécessaire de soumettre une demande de permis au président de l'Office d'enregistrement des médicaments, dispositifs médicaux et produits biocides et à la commission bioéthique compétente. Le président de l'Office dispose de 60 jours pour rendre une décision. L'étude ne peut commencer qu'après le consentement des deux autorités. Les essais cliniques sont généralement menés dans des hôpitaux ou des centres de recherche médicale.

- Ils doivent être menés par des personnes ayant des qualifications professionnelles suffisamment élevées, des connaissances scientifiques et une expérience du travail avec les patients - déclare le Dr Wojciech Łuszczyna, porte-parole de l'Office pour l'enregistrement des médicaments, des dispositifs médicaux et des produits biocides.

Le plus grand nombre de nouveaux médicaments en oncologie

La plupart des essais cliniques sont menés aux États-Unis et en Europe occidentale.

- En Pologne, le nombre de tests enregistrés est resté stable au cours des 10 dernières années - environ 400 à 500 tests sont effectués chaque année. Plus de 20 pour cent la recherche enregistrée concerne l'oncologie. D'autres domaines de la médecine qui sont souvent liés à la recherche enregistrée en Pologne sont: la neurologie, la dermatologie, la gastro-entérologie, la cardiologie, la diabétologie, la rhumatologie et la pneumologie - dit Wojciech Łuszczyna. Le président de l'Office pour l'enregistrement des médicaments, des dispositifs médicaux et des matériels biocides tient le registre central des essais cliniques (CEBK), y compris informations sur le médicament expérimental, les sites de recherche et les chercheurs. - Cependant, ce registre n'est pas accessible au public.

Cependant, il existe un registre européen des essais cliniques accessible au public, contenant des données sur les essais en cours dans l'Union européenne, y compris des données de Pologne. Il peut être trouvé sur www.clinicaltrialsregister.eu. Les données du registre proviennent de la base de données européenne des essais cliniques (EudraCT). La recherche apparaît dans le registre après avoir entré dans la base de données des informations sur le permis délivré par l'autorité compétente et des informations sur l'avis positif du comité de bioéthique compétent - ajoute Wojciech Łuszczyna.

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Découvertes révolutionnaires grâce à la recherche clinique

Grâce aux essais cliniques, nous disposons aujourd'hui de nombreux nouveaux médicaments et thérapies et, jusqu'à récemment, les maladies non traitées peuvent être traitées avec succès. En 1999, seuls 3 patients sur 10 atteints de leucémie ont survécu jusqu'à 5 ans. Aujourd'hui, dans de nombreux cas, le traitement est efficace et non seulement arrête la progression de la maladie, mais guérit également complètement le patient.

À son tour, grâce au développement d'inhibiteurs de protéase et aux recherches ultérieures visant à améliorer les médicaments et les thérapies, le taux de mortalité chez les patients atteints du SIDA a diminué de 70%. Grâce aux nouveaux médicaments, les patients après une transplantation réussie profitent de leur vie sauvée et ont retrouvé la santé. Dans le passé, les patients nécessitant une transplantation d'organes internes n'avaient pas une telle chance, car le système immunitaire provoquait le rejet d'organes transplantés de donneurs non apparentés. La recherche s'est avérée efficace, conduisant à l'élimination presque complète de nombreuses maladies, telles que la maladie de Heine-Medina (polio). Il y a 50 ans, l'infection par cette maladie était associée à avec un risque élevé de décès ou de paralysie musculaire permanente. Grâce à l'invention du vaccin, il a été contenu avec succès dans la plupart des régions du monde. L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a annoncé en 2002 que l'Europe était exempte de polio.

Quatre phases d'essais cliniques

Les essais cliniques sont menés selon des règles strictement définies. Les participants sains et malades jouent un rôle majeur. Sans eux, il ne serait pas possible de déterminer si un médicament donné est efficace et sûr, il n'y aurait donc aucune chance d'introduire de plus en plus de médicaments efficaces. Il est donc essentiel d'assurer la sécurité des volontaires et le respect de leurs droits. Les essais cliniques sont divisés en 4 phases, chacune d'elles doit être couronnée de succès afin de démarrer la phase suivante.

La première étape du travail sur une substance à utiliser en médecine est la phase préclinique de la recherche. Tout d'abord, le composé est testé sur des cellules in vitro (cultivées hors d'organisme vivant dans des conditions de laboratoire) puis sur des animaux de laboratoire. Une telle étude peut prendre plusieurs années. Pour des raisons de sécurité des patients, le médicament ne peut pas être mis sur le marché uniquement sur la base de recherches menées en laboratoire et avec des animaux. Par conséquent, des études auxquelles participent des patients testés sont nécessaires.

Phase I des essais cliniques

Par conséquent, la prochaine étape concerne les essais cliniques sur des personnes en bonne santé (phase I), dont le but est de vérifier ou de confirmer les analyses précédentes et les connaissances acquises. Au cours de la première phase, la sécurité d'une substance donnée est évaluée et plusieurs dizaines de volontaires sains testent son absorption, son métabolisme, son excrétion et sa toxicité. Les interactions des substances avec les aliments et les médicaments couramment utilisés sont également vérifiées.

Les résultats de cette partie du travail aident à déterminer le dosage initial. Les essais de phase I sont menés dans des centres de recherche appartenant à des sociétés pharmaceutiques ou à des institutions scientifiques. Dans le cas de la recherche sur des substances pour le traitement du cancer et des maladies mentales, la phase I est associée à la phase II afin de ne pas exposer des volontaires sains aux effets de composés hautement toxiques.

Essais cliniques de phase II

L'objectif des essais cliniques de phase II est de déterminer si un nouveau médicament fonctionne dans un groupe spécifique de patients et s'il est sûr. La relation entre la dose et l'effet de la substance est également évaluée, ce qui aboutit à la détermination de la dose utilisée dans les phases ultérieures de l'étude.

À ce stade de la recherche, les effets du nouveau médicament et le soi-disant un placebo, ou un médicament déjà connu pour le traitement d'une maladie donnée. Plusieurs centaines de volontaires souffrant d'une maladie donnée participent à cette phase de la recherche.

Essais cliniques de phase III

Dans la troisième phase des essais cliniques, menée auprès de plusieurs milliers de patients, il est enfin confirmé si le médicament testé est efficace dans le traitement d'une maladie donnée. Le but de cette partie du travail de recherche est de déterminer la relation entre la sécurité de la substance et son efficacité à court et à long terme.

Cette partie de la recherche peut durer de une à plusieurs années.

Phase IV des essais cliniques

IV - la dernière phase des essais cliniques concerne les médicaments enregistrés et commercialisés. Son objectif est de déterminer si le médicament est sûr dans toutes les indications recommandées par le fabricant et pour tous les groupes de patients.

Essais cliniques - informations pour le patient

Rejoindre un essai clinique est volontaire, mais nécessite une préparation et une réflexion appropriées. Le médecin agissant en tant que chercheur décide si une personne répond aux critères médicaux. On estime que chaque année, plusieurs milliers de patients polonais donnent leur consentement éclairé pour participer aux essais cliniques de nouveaux médicaments. Selon les estimations de l'Association pour les bonnes pratiques de recherche clinique en Pologne, à ce jour, environ 200 000 personnes pourraient y participer. gens. Pour certains patients, c'est une chance de commencer une forme moderne de thérapie, améliorant la qualité de vie. En plus de l'accès à des thérapies innovantes, les volontaires sont soigneusement étudiés. Il n'est pas rare de révéler des conditions qui n'auraient pas été détectées autrement.

Il vaut la peine de savoir qu'un participant à un test de dépistage de drogues a le droit d'être informé de son état de santé à chaque étape de la recherche.

Tout volontaire qui accepte de participer à l'étude peut, à tout moment, pour diverses raisons, se retirer sans subir de conséquences. Il doit informer le médecin de sa décision et se présenter à un contrôle afin que le médecin puisse évaluer son état de santé après avoir participé aux tests.

Le médecin est obligé d'informer les participants des nouvelles données qui peuvent, par exemple, influencer la décision de participation ultérieure.

La participation à la recherche est gratuite pour le patient. Le promoteur de l'étude prendra en charge le coût des médicaments, des tests spécialisés et des soins médicaux, ainsi que le coût du traitement des effets secondaires.

La participation aux essais cliniques est-elle sûre? Il y a toujours un risque

Les essais cliniques sont soumis à des procédures très détaillées et à un contrôle strict à chaque étape. Ceci est nécessaire pour réduire les risques éventuels liés à leur mise en œuvre pour ceux qui y participent.

- Lors de la planification d'un essai clinique, les risques et inconvénients potentiels doivent être mis en balance avec les bénéfices attendus pour le participant à l'essai et la société. Les bénéfices potentiels pour l'individu et la société résultant de sa conduite doivent justifier le risque auquel les participants à l'étude peuvent être exposés, déclare Wojciech Łuszczyna. Les participants à l'étude sont principalement exposés aux effets indésirables des médicaments testés ou aux conséquences négatives des procédures liées à l'étude réalisée. Les personnes qui ont souffert de troubles de santé permanents lors de tests de dépistage de drogues ont droit à une indemnisation.