C'est le premier médicament au monde qui donne aux personnes atteintes d'amyotrophie spinale la possibilité d'arrêter la maladie et d'améliorer leur qualité de vie. Cependant, en Pologne, il n'y a pas de réglementation qui permettrait aux patients d'avoir un accès précoce au médicament. C'est pourquoi les patients et leurs familles écrivent des milliers de lettres au gouvernement pour changer la loi et offrir des possibilités de traitement.
L'atrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie rare qui provoque une fonte musculaire progressive, y compris celles responsables de la respiration et de la déglutition, conduisant à une insuffisance respiratoire. C'est aussi le plus grand meurtrier génétique d'enfants, car lorsqu'il arrive chez un nourrisson, il peut mourir très rapidement d'une insuffisance respiratoire jusqu'à l'âge de deux ans. Jusqu'à récemment, l'atrophie musculaire spinale (SMA) était considérée comme une maladie incurable. Cependant, à l'été 2016, il s'est avéré que le premier médicament au monde, le nusinersen, avait été développé, donnant aux personnes atteintes d'atrophie musculaire spinale une chance d'arrêter la maladie et d'améliorer leur qualité de vie. Il n'y a pas de réglementation en Pologne qui permettrait aux patients d'avoir un accès précoce au médicament. C'est pourquoi les patients et leurs familles écrivent des milliers de lettres au gouvernement pour changer la loi et offrir des possibilités de traitement - comme c'est le cas dans d'autres pays.
Nusinersen - le premier médicament SMA à arrêter la progression de la maladie
Récemment, dans de nombreux pays européens et mondiaux, nusinersen est déjà utilisé sous le nom de Programmes d'accès précoce (PAE), sauvant la vie de nombreux enfants malades. En Pologne, la loi ne permet pas de telles choses. Ce n'est qu'en 2017 que la loi autorise le lancement de programmes d'accès anticipé. Cependant, les dispositions proposées par le ministère de la Santé ne prévoient pas le financement d'une seule visite médicale nécessaire pour recevoir le médicament, sans parler des frais d'hospitalisation et d'administration du nusinersen.
Les parents d'enfants atteints de SMA demandent la disponibilité d'une thérapie SMA en Pologne dans le cadre de la procédure d'accès précoce, ainsi que pour le remboursement futur des médicaments.
De plus, le jour de l'enregistrement du médicament, le traitement avec celui-ci doit être arrêté et il n'y a aucune possibilité de poursuite automatique du traitement. Pour la SMA, toute interruption de traitement peut entraîner une détérioration irréversible de la santé, y compris la mort.
Les participants à la campagne YES for SMA en Pologne se battent pour que les patients polonais puissent être traités par nusinersen et pour qu'ils soient inscrits sur la liste des médicaments remboursés immédiatement après leur admission. Il existe également un besoin de centres où le médicament peut être administré, car cela se fait avec une injection dans la colonne vertébrale et une procédure médicale aussi difficile doit être effectuée par un spécialiste.
La communauté polonaise SMA demande donc au Premier ministre de prendre en compte les demandes ci-dessus et de souscrire au slogan: OUI pour le traitement SMA en Pologne. Vous pouvez rejoindre la campagne sur Facebook. Les parents sont également soutenus par la Fondation SMA
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