Plus de 2 millions de personnes souffrent de l'une des maladies rares. Bien que les patients recherchent un accès à des soins médicaux adaptés depuis près d'une décennie, leur situation reste l'une des plus difficiles d'Europe. Les patients ont encore des problèmes d'accès aux spécialistes, ils recherchent des maladies pendant des années. Même s'ils reçoivent un diagnostic, beaucoup d'entre eux n'ont aucune chance de se faire soigner ou doivent le chercher en dehors de notre pays. Maintenant, cela peut changer. Le ministère de la Santé a annoncé que les travaux sur le plan national pour les maladies rares en sont au stade final des préparatifs, avec environ 2 mois avant sa finalisation.
Lors de la conférence de la Journée des maladies rares, la communauté des patients et le ministère de la Santé ont discuté de l'amélioration de la situation de plus de 2 millions de personnes touchées par des maladies rares en Pologne. À ce jour, les spécialistes ont identifié plus de 7 000 maladies rares. Les organisations de patients continuent de prêter attention au nombre limité de programmes de dépistage qui peuvent réduire les années d'attente pour un diagnostic approprié, ouvrant la voie à une assistance médicale.
En février 2016, le ministère de la Santé a annoncé que le plan serait adopté d'ici la fin de l'année afin qu'il puisse être mis en œuvre à partir de 2017. Cependant, le ministère admet que le programme sera créé avec un retard.
Les besoins des patients concernent également l'identification des centres de référence où ils pourraient solliciter une aide professionnelle et des médecins spécialisés dans des pathologies spécifiques. Il est également associé à des appels à la création d'un registre des maladies rares, qui constituerait une base de connaissances pour les médecins, les patients et les unités organisationnelles impliquées dans les soins médicaux pour les maladies rares en Pologne.Lors de la rencontre avec le vice-ministre de la Santé, Krzysztof Łanda, les patients ont également souligné la nécessité de sensibiliser les patients aux maladies rares - tant pour les patients que pour les médecins. Sans spécialistes dans ce domaine, il est difficile de parler de traitement efficace des patients.
- L'éducation sur les maladies rares a un impact direct sur la qualité de vie des patients. Cependant, l'accès au traitement reste le besoin fondamental. Nous voyons également comment la liste des médicaments approuvés dans l'Union européenne s'élargit rapidement - il existe actuellement plus de 200 traitements. D'ici la fin de 2020, cette liste devrait doubler. La Pologne ne peut plus être à la dernière place en Europe en termes d'accès aux médicaments orphelins. Au cours de la dernière année, 11 traitements ont été inclus dans le remboursement - et nous, les patients, pouvons le voir. Nous devrions observer une relation claire entre le développement économique et la gamme croissante de thérapies disponibles en Pologne - déclare Stanisław Maćkowiak, vice-président du Forum national pour la thérapie des maladies rares.
Le développement de nouvelles thérapies est une opportunité pour les patients qui jusqu'à présent ne pouvaient compter que sur l'atténuation des effets de la maladie. Comme l'ont souligné les patients en Pologne, une approche égalitaire des maladies rares est nécessaire, c'est-à-dire la perspective de l'égalité des chances pour les personnes aux prises avec ces maladies. Bien que le ministère de la Santé ait admis que le travail sur le plan national pour les maladies rares était prolongé, le document de systématisation des soins médicaux et sociaux est en phase finale de préparation, et il reste environ 2 mois à sa finalisation.
- Nous constatons également que la liste des médicaments autorisés dans l’Union européenne s’élargit rapidement - elle compte actuellement plus de 200 traitements. D'ici la fin de 2020, cette liste devrait doubler - déclare Stanisław Maćkowiak, vice-président du Forum national pour la thérapie des maladies rares.
- Nous voulons que ce projet soit traité comme un acte juridique qui sera finalement adopté par le Conseil des ministres. D'ici la fin du premier trimestre, nous souhaitons que ce projet soit inscrit à l'ordre du jour du Conseil des ministres, soumis au Collège du ministère de la Santé, évalué en consultations internes, puis en consultations externes et transmis à la chancellerie du Premier ministre, explique Kamila Malinowska de la Direction de la politique pharmaceutique du ministère de la Santé.
Le projet de plan national doit également être approuvé par la Commission européenne, qui a recommandé que tous les États membres de l'UE élaborent un tel document d'ici la fin de 2013. Selon l'annonce du ministère de la Santé, le document doit être approuvé d'ici la fin de l'année. Malheureusement, l'hypothèse présentée dans le plan national nécessitera la préparation d'un plan de mise en œuvre qui sera adapté aux réalités du service de santé polonais.
Agir sur l'accès d'urgence aux technologies du médicament
Récemment, une loi sur l'accès d'urgence aux technologies pharmaceutiques a été préparée et a déjà été approuvée par le gouvernement.
- La loi offre des possibilités qui n'étaient pas disponibles dans la législation polonaise jusqu'à présent - sa disposition stipule que le ministre de la Santé sera en mesure de rembourser les médicaments enregistrés dans la procédure centrale à l'importation cible, même s'ils ne sont pas disponibles en Pologne. Bien entendu, une telle procédure fait l'objet d'une évaluation plus approfondie - le médicament doit être efficace, sûr et nous devons justifier son utilisation. En vertu de la loi, dans le cas de thérapies très coûteuses, il sera possible de parler au fabricant du médicament - aujourd'hui, il n'y a pas de base légale ni de motif de financement de telles thérapies, mais lorsque cette loi entrera en vigueur, et je pense que cela arrivera bientôt, une telle base juridique Will - a déclaré Krzysztof Łanda, vice-ministre de la Santé.
En vertu de la loi, dans le cas de thérapies très coûteuses, il sera possible de parler au fabricant du médicament - aujourd'hui, il n'y a pas de base légale ni de motif de financement de telles thérapies, mais lorsque cette loi entrera en vigueur, et je pense que cela arrivera bientôt, une telle base juridique Will - a déclaré Krzysztof Łanda, vice-ministre de la Santé.
La loi constituera la base juridique qui aidera le ministre de la Santé à fournir un traitement, à répondre aux besoins uniques et individuels des patients atteints d'une maladie spécifique. L'importation cible de médicaments actuellement en vigueur en Pologne n'a lieu que pour une personne spécifique, sur la base de la demande qu'elle a fournie. Avec la promulgation de la loi, fournir un traitement à un patient ouvre la voie à d'autres patients atteints du même état pour accéder au traitement. Ce sera une procédure conforme à la Constitution de la République de Pologne, qui prévoit l'égalité d'accès aux services et technologies médicaux.
Dans le même temps, le ministère de la Santé travaille à la création de réseaux de référence pour les maladies rares. Un projet de loi a été préparé pour certifier les hôpitaux en tant que centres médicaux traitant des maladies rares spécifiques ou des groupes de maladies. Les centres doivent être répartis uniformément en Pologne, en fonction de la démographie des maladies rares. Dans le cas de certaines maladies rares, les patients polonais pourront bénéficier de soins au niveau international. S'il existe un centre spécialisé dans une maladie donnée dans un pays de l'UE, c'est là que le patient recevra une aide spécialisée.
- Le projet de loi sur les registres est au stade final des travaux. Le difficile projet de loi sur les registres est en cours de finalisation. Aujourd'hui, créer de nouveaux registres est assez difficile. Nous voulons encourager la création de registres centraux, mais aussi de registres locaux, qui finiront par fusionner, mais nous allons certainement introduire les principes de bonne pratique en matière de tenue de registres dans la loi. Les travaux de cette équipe concernant cet acte sont déjà en cours d'achèvement, je pense que cela prendra environ 2 mois de plus - a déclaré le vice-ministre Krzysztof Łanda.
Les travaux sur le projet de loi sur les essais cliniques sont également en cours
- Nous voulons stimuler la conduite de recherches non commerciales en Pologne, ce qui implique également l'accès, disons, à des thérapies expérimentales ou à des thérapies qui donnent de l'espoir dans les maladies rares. Jusqu'à présent, en ce qui concerne les technologies médicales, la Pologne a eu un trou, nous avons besoin d'un budget pour les essais cliniques et j'espère qu'un tel budget apparaîtra bientôt - ajoute le vice-ministre Krzysztof Łanda.
Pour la première fois, les célébrations de la Journée des maladies rares de cette année ont eu lieu sous le patronage du ministre de la Santé.
- Nous apprécions le fait que le ministère de la Santé ait remarqué un groupe très important de patients et leurs familles touchés par des maladies rares. Nous espérons que l'engagement qui accompagne la constatation des problèmes de ce groupe de patients se traduira par des solutions pratiques. Pas dans une décennie, mais maintenant, alors que des centaines de familles se battent sans succès pour la vie et la santé de leurs proches - déclare Mirosław Zieliński, président du Forum national pour la thérapie des maladies rares.
Un plan national pour les maladies rares est en cours d'élaboration au sein du ministère de la Santé
Source: newsrm.tv
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