Mercredi 24 juillet 2013. - Il a été possible de développer une méthode plus simple et plus efficace pour insérer des gènes dans les cellules oculaires, ce qui pourrait considérablement élargir la thérapie génique pour aider à retrouver la vision des patients atteints de certaines maladies qui provoquent la cécité, y compris les anomalies héréditaires. telles que la rétinite pigmentaire et les maladies de la vieillesse telles que la dégénérescence maculaire.
Contrairement aux traitements actuels, la nouvelle procédure est rapide et chirurgicalement non invasive. Il consiste à transporter des gènes normaux à travers toute la rétine pour les fournir aux cellules difficiles à atteindre.
Au cours des six dernières années, plusieurs groupes de scientifiques ont traité avec succès des patients atteints d'une maladie oculaire héréditaire rare par tactique d'injection d'un virus contenant un gène normal directement dans la rétine d'un œil avec un gène défectueux. . Cependant, malgré le fait que ce processus très invasif puisse nous inviter à penser qu'il est très expéditif, le virus avec le gène normal n'a pas pu atteindre toutes les cellules rétiniennes à réparer.
Clouer une aiguille dans la rétine et injecter un virus de conception derrière elle est une procédure chirurgicale quelque peu dangereuse. Cependant, les médecins n'ont pas d'autre alternative, car aucun virus utilisé dans le transport et la livraison de gènes ne peut autrement traverser l'œil entier jusqu'à ce qu'il atteigne les photorécepteurs, les cellules photosensibles dont les gènes thérapeutiques ont besoin.
Après 14 ans de recherche, l'équipe de David Schaffer, professeur de génie chimique et biomoléculaire à l'Université de Californie à Berkeley et directeur du Berkeley Stem Cell Center rattaché à cette université, a obtenu un virus qui est injecté par manipulation génétique seulement dans l'humeur vitrée de l'œil, et il transporte les gènes à cette population de cellules difficiles à atteindre d'une manière qui est sûre et non invasive chirurgicalement.
Le nouveau virus fonctionne beaucoup mieux que les thérapies actuelles dans les modèles de deux maladies oculaires dégénératives humaines chez les rongeurs, et peut pénétrer les cellules photoréceptrices des yeux des singes, qui sont assez similaires à celles des humains.
Schaffer et son équipe collaborent maintenant avec des médecins pour identifier les patients qui pourraient bénéficier le plus de l'utilisation de cette technique d'entrée génétique et, après un développement préclinique approprié, s'attendre à passer à des essais cliniques. L'opération de libération de virus avec des gènes ne nécessite pas plus de 15 minutes, il est donc possible que lorsque cette technique est correctement validée, les patients qui subissent cette procédure puissent rentrer chez eux le même jour.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak et Meike Visel de l'Université de Californie à Berkeley, ainsi que Lu Yin et William H. Merigan de l'Université de Rochester à New York ont également participé aux travaux de recherche et développement. York, les deux entités aux États-Unis, et Deniz Dalkara qui est maintenant au Vision Institute de Paris, France.
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Contrairement aux traitements actuels, la nouvelle procédure est rapide et chirurgicalement non invasive. Il consiste à transporter des gènes normaux à travers toute la rétine pour les fournir aux cellules difficiles à atteindre.
Au cours des six dernières années, plusieurs groupes de scientifiques ont traité avec succès des patients atteints d'une maladie oculaire héréditaire rare par tactique d'injection d'un virus contenant un gène normal directement dans la rétine d'un œil avec un gène défectueux. . Cependant, malgré le fait que ce processus très invasif puisse nous inviter à penser qu'il est très expéditif, le virus avec le gène normal n'a pas pu atteindre toutes les cellules rétiniennes à réparer.
Clouer une aiguille dans la rétine et injecter un virus de conception derrière elle est une procédure chirurgicale quelque peu dangereuse. Cependant, les médecins n'ont pas d'autre alternative, car aucun virus utilisé dans le transport et la livraison de gènes ne peut autrement traverser l'œil entier jusqu'à ce qu'il atteigne les photorécepteurs, les cellules photosensibles dont les gènes thérapeutiques ont besoin.
Après 14 ans de recherche, l'équipe de David Schaffer, professeur de génie chimique et biomoléculaire à l'Université de Californie à Berkeley et directeur du Berkeley Stem Cell Center rattaché à cette université, a obtenu un virus qui est injecté par manipulation génétique seulement dans l'humeur vitrée de l'œil, et il transporte les gènes à cette population de cellules difficiles à atteindre d'une manière qui est sûre et non invasive chirurgicalement.
Le nouveau virus fonctionne beaucoup mieux que les thérapies actuelles dans les modèles de deux maladies oculaires dégénératives humaines chez les rongeurs, et peut pénétrer les cellules photoréceptrices des yeux des singes, qui sont assez similaires à celles des humains.
Schaffer et son équipe collaborent maintenant avec des médecins pour identifier les patients qui pourraient bénéficier le plus de l'utilisation de cette technique d'entrée génétique et, après un développement préclinique approprié, s'attendre à passer à des essais cliniques. L'opération de libération de virus avec des gènes ne nécessite pas plus de 15 minutes, il est donc possible que lorsque cette technique est correctement validée, les patients qui subissent cette procédure puissent rentrer chez eux le même jour.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak et Meike Visel de l'Université de Californie à Berkeley, ainsi que Lu Yin et William H. Merigan de l'Université de Rochester à New York ont également participé aux travaux de recherche et développement. York, les deux entités aux États-Unis, et Deniz Dalkara qui est maintenant au Vision Institute de Paris, France.
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