Une nouvelle thérapie génétique a réussi à guérir la dystrophie musculaire de Duchenne chez le chien.
(Health) - Des scientifiques américains ont traité avec succès la dystrophie musculaire de Duchenne chez les chiens grâce à la thérapie génétique. C'est le type le plus courant de faiblesse et de dégénérescence musculaire chez les personnes et pour lequel il n'existe pas de traitement efficace aujourd'hui. Bien qu'il n'ait pas encore été testé chez l'homme, les chercheurs affirment qu'ils recevront bientôt un traitement efficace pour la maladie.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire et dégénérative. Les chiens contractent cette pathologie de manière similaire aux humains. Chez les patients atteints de dystrophie musculaire, le gène qui produit la protéine dystrophine mute, il arrête donc normalement de produire cette substance, essentielle à la survie des cellules des fibres musculaires qui, à leur tour, disparaissent et sont remplacées par tissu adipeux. Chez l'homme, cette maladie héréditaire entraîne une perte progressive de la capacité de marcher et de respirer.
L'équipe de scientifiques de l'École de médecine de l'Université du Missouri a compris que pour que la thérapie génique soit efficace, il était important de traiter la maladie tôt dans la vie. Pour cette raison, les chiens ont reçu le traitement lorsqu'ils ont commencé à montrer des signes de dystrophie musculaire, avec seulement deux et trois mois d'âge. Les chercheurs ont découvert qu'entre six et sept mois, les chiens ont commencé à se développer normalement, selon l'étude, publiée dans la revue Human Molecular Genetic.
La grande taille du gène de la dystrophine a empêché l'avancement de la thérapie. Pour cette raison, les scientifiques ont dû créer une version miniature du gène et utiliser un virus pour propager ce gène de manière sûre et efficace à tous les muscles du corps des chiens atteints de dystrophie musculaire.
Les auteurs de l'étude ont affirmé qu'au cours des prochaines années, ils seront en mesure de démarrer des essais cliniques du traitement chez l'homme et qu'ils sont très proches de trouver un traitement pour la maladie .
Photo: © Pixabay.
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(Health) - Des scientifiques américains ont traité avec succès la dystrophie musculaire de Duchenne chez les chiens grâce à la thérapie génétique. C'est le type le plus courant de faiblesse et de dégénérescence musculaire chez les personnes et pour lequel il n'existe pas de traitement efficace aujourd'hui. Bien qu'il n'ait pas encore été testé chez l'homme, les chercheurs affirment qu'ils recevront bientôt un traitement efficace pour la maladie.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire et dégénérative. Les chiens contractent cette pathologie de manière similaire aux humains. Chez les patients atteints de dystrophie musculaire, le gène qui produit la protéine dystrophine mute, il arrête donc normalement de produire cette substance, essentielle à la survie des cellules des fibres musculaires qui, à leur tour, disparaissent et sont remplacées par tissu adipeux. Chez l'homme, cette maladie héréditaire entraîne une perte progressive de la capacité de marcher et de respirer.
L'équipe de scientifiques de l'École de médecine de l'Université du Missouri a compris que pour que la thérapie génique soit efficace, il était important de traiter la maladie tôt dans la vie. Pour cette raison, les chiens ont reçu le traitement lorsqu'ils ont commencé à montrer des signes de dystrophie musculaire, avec seulement deux et trois mois d'âge. Les chercheurs ont découvert qu'entre six et sept mois, les chiens ont commencé à se développer normalement, selon l'étude, publiée dans la revue Human Molecular Genetic.
La grande taille du gène de la dystrophine a empêché l'avancement de la thérapie. Pour cette raison, les scientifiques ont dû créer une version miniature du gène et utiliser un virus pour propager ce gène de manière sûre et efficace à tous les muscles du corps des chiens atteints de dystrophie musculaire.
Les auteurs de l'étude ont affirmé qu'au cours des prochaines années, ils seront en mesure de démarrer des essais cliniques du traitement chez l'homme et qu'ils sont très proches de trouver un traitement pour la maladie .
Photo: © Pixabay.
