Les anticorps monoclonaux dirigés contre la protéine PCSK9 sont pour de nombreux patients atteints d'hypercholestérolémie familiale (FH) une chance de vivre sans aphérèse LDL intense, c'est-à-dire l'élimination mécanique du cholestérol LDL du plasma. PCSK9 est administré sous la forme d'une simple injection sous-cutanée aux patients dont le taux de «mauvais» cholestérol dépasse 160 mg / dl malgré le traitement. Cependant, la décision de remboursement positive du ministère de la Santé ne concernait qu'un seul des inhibiteurs enregistrés en Pologne. Aujourd'hui, les spécialistes indiquent la nécessité de réorganiser le programme - étendre le remboursement à de nouveaux groupes de patients pour lesquels la thérapie moderne est une chance de réduire le risque d'événements cardiovasculaires graves, ainsi que d'inclure le deuxième anticorps, ce qui permettra un bien meilleur ajustement du traitement.
Sur la base des données épidémiologiques, il est estimé que l'indication de remboursement actuelle pour l'alirocumab - l'un des inhibiteurs de la PCSK9, peut couvrir un total de 3 000. les patients. Experts de la session "Hypercholestérolémie familiale - le remboursement actuel est-il optimal?" lors de la 23e édition de l'atelier de cardiologie interventionnelle à Varsovie, ils ont convenu qu'un programme de médicaments modifiés, qui prendrait en compte à la fois les médicaments et une population plus large, pourrait apporter un certain nombre d'avantages: augmenter le très faible pourcentage de diagnostic de maladie en Pologne, mettre en œuvre l'optimisation de la thérapie hypolipidémiante avec l'utilisation de statines avec l'ézétimibe avant de commencer PCSK9 et la capacité de contrôler la maladie chez ceux qui, malgré le traitement utilisé, n'atteignent pas l'objectif thérapeutique aujourd'hui. Comme l'a souligné Andrzej Śliwczyński, directeur adjoint du département des services de santé du Fonds national de la santé, une telle forme du programme serait également une réponse au problème de la faible observance, c'est-à-dire du rapport de coopération patient-médecin. Le patient sera surveillé pour le respect des recommandations thérapeutiques.
En tant que prof. dr. hab. n. med. Maciej Banach, président de la Société polonaise de lipidologie et directeur de l'Institut du centre polonais de santé maternelle à Łódź, pendant les deux années de fonctionnement du programme, il sera possible d'inclure 10 à 20 pour cent des patients en traitement. population supposée. Pour gagner en efficacité, l'étape suivante devrait être d'abaisser le seuil de 160 mg / dl de cholestérol LDL, qui est aujourd'hui le critère de démarrage du traitement. Selon les experts, c'est encore une valeur trop élevée.
- Nous disposons de données très spécifiques montrant que les patients ayant des taux de cholestérol FH et LDL allant jusqu'à 160 mg / dL sont toujours des personnes à très haut risque cardiovasculaire, pour qui - compte tenu de l'inefficacité du traitement disponible - nous n'avons rien à proposer. 99 pour cent parmi eux, une maladie cardiovasculaire subclinique ou connue. Si, malgré le traitement, le taux de cholestérol LDL atteint plus de 100 mg / dl, nous ne doutons pas que l'athérosclérose continue d'augmenter et que les patients sont toujours exposés à des événements cardiovasculaires - explique le Pr. Banach.
Le programme médicamenteux actuel, qui nécessite l'ajout d'un deuxième inhibiteur de la PCSK9, répond aux besoins des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale, tandis que les patients atteints d'hypercholestérolémie après une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral, qui aujourd'hui, malgré le traitement, ne parviennent souvent pas à atteindre leurs objectifs thérapeutiques, en bénéficieraient également.
Avec le poste de prof. Les représentants de Banach sont également d'accord. Selon Marek Kustosz de la Coalition «Heart for Cardiology», étendre le remboursement à de nouveaux groupes de patients est une chance pour eux de recevoir un traitement efficace avant même que la maladie ne progresse et que la possible rupture de la plaque athéroscléreuse ne se traduise par une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral.
Prof. dr hab. Adam Witkowski, directeur de l'atelier et président élu de la Société polonaise de cardiologie, souligne également la nécessité de changer la façon dont les gens envisagent de dépenser de l'argent pour des thérapies médicamenteuses modernes ou des traitements innovants. L'expert souligne que le manque de préparation d'une analyse pluriannuelle empêche effectivement l'évaluation correcte de l'efficacité d'un produit ou d'une technologie donnée, qui - bien qu'initialement coûteuse - après quelques années peut entraîner des économies à la fois sur les coûts directs et indirects, améliorant l'espérance de vie et la qualité du patient.
- Nous faisons trop peu d'analyses coût-efficacité et ne regardons que le coût d'une thérapie donnée au début. C'est le talon d'Achille du système polonais. Nous faisons attention à combien nous devons dépenser maintenant, mais nous ne regardons pas les effets que ce traitement apportera à l'avenir - dit le prof. Witkowski. - Le rôle de l'Agence de recherche médicale devrait être de créer un registre dans un nombre limité de centres et de mesurer l'efficacité dans les conditions polonaises. Nous devons avoir nos propres données que nous n'avons pas aujourd'hui. "
L'appel conjoint des spécialistes et des communautés de patients pourrait bientôt apporter des résultats partiels. Après la recommandation positive de l'Agence pour l'évaluation des technologies de la santé et le système tarifaire, le ministère de la Santé a commencé à travailler sur l'inclusion d'un deuxième anticorps monoclonal, auparavant non remboursé, contre la protéine PCSK9. Changer la décision de remboursement est une opportunité non seulement pour une meilleure thérapie plus individualisée, mais aussi pour une plus grande compétitivité.
L'amélioration de la situation des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale sera en outre apportée par KORDIAN, le «Programme national de prévention de l'athérosclérose et des maladies cardiaques en éduquant les personnes présentant des facteurs de risque cardiovasculaires accrus». Une étroite coopération avec les installations de POZ doit non seulement aider à éduquer efficacement ceux chez qui les maladies ne se sont pas encore développées, mais également à identifier un groupe de patients atteints d'HF. Aujourd'hui, seulement 1,5% ont reçu le bon diagnostic. d'eux.
- Les patients diagnostiqués avec une hypercholestérolémie familiale sont souvent jeunes et minces. À première vue, ils ne semblent pas gravement malades ou risquant de tomber gravement malades. Ils sont très différents des patients infarctus du myocarde «traditionnels», qui sont généralement dans la soixantaine, souvent obèses et fumeurs. Pendant ce temps, ils ont vingt ou trente ans avec une athérosclérose très sévère et, malgré leur jeune âge, ont leur première crise cardiaque - explique le prof. dr hab. n. med Piotr Jankowski, secrétaire de la Société polonaise de cardiologie.
Jusqu'à présent, le programme KORDIAN a été annoncé pour six régions du pays, dont seulement trois centres l'ont effectivement mis en œuvre. Comme l'explique le Dr Krzysztof Chlebus de l'Université de médecine de Gdańsk, leur rôle sera de préparer les SSP à mener des activités éducatives de base, ainsi qu'à effectuer des tests de dépistage.
Le Dr Radosław Sierpiński, conseiller du ministre de la Santé, sur la base des lignes directrices européennes pour le traitement de l'hypercholestérolémie, a également souligné l'importance des mesures préventives - les moins chères du point de vue du système, et en même temps les plus efficaces. De l'avis du Dr. Sierpinski, ce sont les patients à haut risque cardiovasculaire qui devraient être au centre de l'attention non seulement du ministère de la Santé, mais aussi du ministère de la Famille, du Travail et de la Politique sociale. Leur isolement, y compris dans le cadre du programme KORDIAN, est un coût relativement bon marché pour le système par rapport à la nécessité d'utiliser la médecine réparatrice. Un montant de 40 millions de PLN a été alloué à l’éducation complète des Polonais dans le domaine de la prévention primaire et secondaire efficace des maladies cardiovasculaires, y compris le dépistage.
