La Fondation SMA, qui rassemble les familles de patients souffrant de SMA - atrophie musculaire spinale, a soumis aujourd'hui une pétition au Premier ministre, dans laquelle ils demandent un soutien pour obtenir l'accès convoité au médicament nusinersen - la première thérapie efficace au monde contre cette maladie génétique rare. Les patients et leurs familles attendent depuis plus de 15 mois le remboursement des médicaments. La Pologne reste l'un des derniers pays européens où le médicament n'est pas remboursé et les patients doivent vivre dans la tension et l'anticipation.
Les familles de patients entreprennent de nombreuses initiatives visant à accroître la conscience sociale de la maladie, ainsi qu'à attirer l'attention des décideurs sur leurs besoins et leurs espoirs. Les actions organisées ont obtenu un large soutien du public et étaient souvent parrainées par la Première Dame de la République de Pologne - Agata Kornhauser-Duda. Tout cela pour que la Pologne rejoigne enfin 22 pays européens qui remboursent les nusinersen.
«Une fois encore, nous lançons un appel au Premier ministre pour une réponse concernant le remboursement de la thérapie SMA pour tous les patients polonais. Nous soulignons et vous rappelons que la Pologne est l'un des derniers pays à ne pas rembourser le médicament. Par conséquent, nous avons préparé une pétition au Premier ministre, qui a jusqu'à présent été signée par près de 61 000 personnes. " - a écrit dans la pétition des représentants de la Fondation SMA et de l'initiative "Oui à la thérapie SMA en Pologne".
La SMA est une maladie très rare qui touche une personne sur 6 à 7 000. les naissances. Environ 800 personnes en souffrent en Pologne. Les patients sont aux prises avec des incapacités motrices et respiratoires et des difficultés d'élocution. Jusqu'à récemment, il n'existait pas de thérapies efficaces - la seule forme de traitement était la rééducation. En 2016, le premier médicament, le nusinersen, a été approuvé par la FDA américaine et en mai 2017 par l'EMA européenne. Depuis février 2017, le programme d'accès étendu aux médicaments fonctionne en Pologne. Actuellement, 30 enfants atteints de SMA de type I y sont inscrits, le reste, plus de 600 personnes, sans traitement. Leur état empire. Les experts médicaux soulignent que le nusinersen doit être utilisé dans le traitement de tous les patients atteints de SMA, quels que soient le type et le stade de la maladie.
Le temps est d'une importance particulière pour les patients atteints de SMA. Chaque jour, ils se battent pour l'efficacité et la vie.
Certains d'entre eux ont déjà perdu ce combat.
