Lors de la célébration polonaise de la Journée mondiale des maladies rares, qui a eu lieu le 29 février de cette année. à Varsovie, des patients, des dirigeants d'organisations de patients, des experts et des représentants du ministère de la Santé ont résumé l'année 2019, qui a amené de nombreuses décisions de remboursement positives. Cependant, le plan national clé pour les maladies rares pour les patients n'a pas encore été définitivement approuvé. Selon la déclaration du ministère de la Santé, le document doit être finalement adopté par le gouvernement le 30 juin de cette année.
Les patients apprécient le nombre de décisions de remboursement positives prises par le ministère de la Santé en 2019
Cette année, des travaux intensifs ont été menés sur le plan national des maladies rares. Malgré l'approbation du ministère de la Santé, la version finale n'a pas été approuvée par la chancellerie du Premier ministre. Pour cela, quelques clarifications et précisions sont encore nécessaires.
- L'année dernière nous a clairement montré que le ministère de la Santé a pris la bonne direction en matière de remboursement des médicaments dans les maladies rares. Le remboursement a été accordé pour la maladie de Fabry, l'acromégalie, la maladie de Crohn ou la maladie de Gaucher; le traitement s'est poursuivi pour les patients atteints de mucopolysaccharidose de type VI, et les patients atteints d'EB (séparation épidermique alvéolaire) ont obtenu un accès remboursé aux pansements spécialisés qui leur étaient nécessaires - a souligné Stanisław Maćkowiak, président de la Fédération des patients polonais.
- La décision positive de l'année dernière pour le remboursement de la thérapie enzymatique substitutive dans la maladie de Fabry nous a montré que le ministère de la Santé n'est pas indifférent à la souffrance des patients atteints de maladies rares. Elle a ouvert la porte qui était fermée depuis de nombreuses années pour les patients atteints de la maladie de Fabry. Aujourd'hui, les patients atteints de cette maladie peuvent enfin vivre sans peur pour demain, sans souffrance et sans douleur - Anna Moskal, présidente de l'Association des familles atteintes de la maladie de Fabry.
- Le remboursement du traitement oral par éliglustat pour les patients atteints de la maladie de Gaucher de type I, qui entre en vigueur le 1er mars, est une innovation importante dans le traitement de cette maladie et une amélioration significative de la qualité de vie des personnes souffrant de l'une des mutations de la maladie. La possibilité de prendre le médicament à la maison, au travail ou en déplacement, sans avoir besoin de perfusions intraveineuses régulières et sans les visites à l'hôpital coûteuses et chronophages, est une chance pour de nombreux patients de vivre une vie normale et d'être actifs au travail. De plus, la nouvelle solution thérapeutique est également une avancée pour ceux qui, pour diverses raisons, ne peuvent pas bénéficier d'autres formes de traitement, a déclaré Błażej Jelonek, Association des familles atteintes de la maladie de Gaucher.
Le ministère de la Santé déclare la date limite pour l'adoption du plan national pour les maladies rares
Le plan national pour les maladies rares n'a pas encore été adopté. Le ministère déclare comme date limite: le 30 juin de cette année. et met en place une équipe dédiée le 2 mars. La communauté des patients compte sur une date antérieure pour l'entrée en vigueur du document tant attendu.
En 2019, les travaux liés au Plan national des maladies rares semblent terminés. Le document, élaboré conjointement au cours des dernières années par la communauté des patients, n'a finalement pas été adopté par le gouvernement, comme prévu l'an dernier. Selon la déclaration du ministère de la Santé, comprenant les ministres Jacek Gadomski et Maciej Miłkowski, son adoption doit avoir lieu le 30 juin de cette année.
- Nous attendons avec impatience l'adoption du Plan national pour les maladies rares. Nous espérons sincèrement que cela se produira avant Pâques. Le document préparé répond à nos attentes et, surtout, il convient aux médecins en tant que stratégie. La mise en œuvre rapide du Plan National des Maladies Rares permettra dans un proche avenir d'accorder des références aux centres de traitement des maladies rares. Il s'agit de déterminer les critères à remplir par les centres pour obtenir le statut de centre de référence et de fixer le niveau de taux de capitalisation de ceux-ci. Il est également nécessaire d'accélérer les travaux sur la création d'un registre des maladies rares - a déclaré Mirosław Zieliński, président du Forum national pour la thérapie des maladies rares.
- En termes de remboursement, nous attendons de nouvelles décisions positives augmentant l'accès aux thérapies modernes dédiées aux maladies rares telles que l'HTAP (hypertension artérielle pulmonaire), l'amylose TTR, la maladie de Duchenne, la maladie de Niemann Pick, la fibrose kystique et la maladie de Fabry (troisième médicament, oral) et donnant accès à des cathéters hydrophiles pour les patients atteints de spina bifida congénital. En tant que communauté de patients, nous attendons un amendement à la loi sur le remboursement, qui introduirait de nouvelles règles pour l'évaluation des médicaments dédiés aux maladies rares sur la base de MCDA (analyse de décision multicritères), également dans le champ d'application permettant le remboursement de nouvelles thérapies génétiques telles que CAR-T. les attentes sont devenues réalité, il est nécessaire d'inclure les maladies rares sur la liste des priorités du ministre de la Santé - résume Mirosław Zieliński.
Mise en place de l'équipe pour les maladies rares
Le représentant du ministère de la Santé, le ministre Maciej Miłkowski, qui était présent à la conférence, a déclaré la mise en œuvre du plan maladies rares pour le 30 juin 2020 au plus tard. Le document a été soumis au Comité permanent du Conseil des ministres en novembre de l'année dernière. Il est maintenant nécessaire d'élaborer un plan opérationnel. Selon la déclaration du ministère, le 2 mars 2020, l'équipe des maladies rares a été créée. L'objectif de l'équipe est de développer des solutions importantes dans les domaines des patients atteints de maladies rares, visant à:
- l'amélioration du diagnostic et du traitement des maladies rares en République de Pologne, conformément aux normes adoptées dans l'Union européenne;
- garantir l'accès à des services de santé innovants et de haute qualité;
- développement et diffusion des connaissances sur les maladies rares.
Le président de l'équipe était le prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, représentante de l'Institut "Children's Memorial-Health Center", coordinatrice nationale du projet ORPHANET.
La nomination de l'équipe avec la promesse d'inclure les maladies rares sur la liste des priorités sanitaires de la République de Pologne et le dialogue constant du ministère de la Santé avec les patients sur la question de l'extension des listes de remboursement avec des thérapies et des dispositifs médicaux rentables, nous permet d'espérer que 2020 se révélera être une année pour les patients polonais. une percée et inscrira définitivement les questions des maladies rares dans l'ordre juridique polonais.
