La conférence "Jalons de l'hématologie polonaise" a été accompagnée d'une rencontre avec le prof. Wiesław Jędrzejczak, un hématologue polonais exceptionnel, dont le livre "Positiviste à la moelle osseuse" a été publié le 2 juin. La conférence a discuté, entre autres la question de l'incidence des maladies hématologiques rares et des options de traitement pour les patients hématologiques polonais.
À quoi ressemble la vie quotidienne en hématologie polonaise en 2017?
La vie quotidienne des patients polonais atteints de maladies du sang est avant tout de longues files d'attente et de longues consultations médicales. Ce n'est pas surprenant car il y a une pénurie d'hématologues en Pologne. Selon la Chambre médicale suprême, nous avons actuellement 463 hématologues exerçant la profession, ce qui est l'un des taux les plus bas de l'Union européenne. Les lits d'hôpitaux sont rares, les services de santé sont limités et l'accès aux nouveaux médicaments est limité. De plus, le pronostic de l'incidence du cancer pour les prochaines décennies montre une tendance à la hausse, en particulier dans la tranche d'âge des plus de 65 ans. Cela s'applique principalement aux cancers du sang, car l'incidence des cancers des systèmes hématopoïétique et lymphatique augmente avec l'âge et les Polonais vivent plus longtemps.
La plupart des maladies traitées par un hématologue ont le statut de maladie rare, ce qui signifie qu'elle ne touche pas plus de 5 personnes sur 10 000. Par conséquent, moins de 1 900 personnes souffrent chaque année de maladies rares en Pologne. Nous connaissons près de 8 000 maladies rares différentes, affectant 6 à 8 pour cent. Européens. En Pologne, nous avons plus de 2 millions de personnes touchées par des maladies rares, dont 75%. sont des enfants. Et seulement dans le cas de 4 pour cent. Nous pouvons proposer des maladies rares aux patients avec une offre de médicaments. La Pologne est le dernier pays de l'Union européenne en termes d'accès aux médicaments orphelins remboursés. Sur 200 thérapies orphelines enregistrées dans l'UE, nous remboursons moins de 10%.
Incidence des maladies du sang les plus courantes
- leucémie myéloïde aiguë: 2/100 000
- leucémie myéloïde chronique: 1,5 / 100 000
- leucémie lymphoblastique aiguë: 1/100 000
- leucémie lymphoïde chronique: 3,5 / 100 000
- lymphomes non hodgkiniens diffus: 3,5 / 100 000
- Lymphome de Hodgkin: 2,5 / 100 000
- myélome multiple: 3,5 / 100 000
- hémophilie A: 0,5 / 100 000
- d'autres maladies sont encore plus rares, comme 1 / million ou 1/10 million
En Pologne, nous avons un problème d'accès aux médicaments nouvellement enregistrés dans l'Union européenne pour les patients atteints de maladies rares.Bien que l'Union européenne ait recommandé à tous les États membres d'élaborer et de mettre en œuvre le plan national pour les maladies rares d'ici la fin de 2013, et en Pologne, le premier projet d'un tel plan a déjà été élaboré en 2012, il n'a pas été approuvé et malgré les versions ultérieures, nous n'avons toujours pas de plan national pour les maladies rares. .
Selon la déclaration du sous-secrétaire d'État au ministère de la Santé, Marek Tombarkiewicz, datée du Le 23 juin 2017, il y a une chance que dans quelques mois le plan national pour les maladies rares soit présenté, qui comprendra, entre autres, la nécessité de mettre en place un registre des maladies rares, d'améliorer les diagnostics et d'introduire des centres et des réseaux de référence.
En hématologie, le plus important est le diagnostic précoce de la maladie
Le traitement dans de telles conditions nécessite les efforts de nombreux spécialistes. En hématologie, le plus important est de diagnostiquer la maladie le plus tôt possible par un médecin de famille, confirmé par consultation avec un hématologue.
Le médecin de famille doit régulièrement prescrire des examens de base, c.-à-d. triade: numération formule sanguine, analyse d'urine et VS, qui permettront une identification rapide du cancer du sang - en particulier après l'âge de 50 ans
La morphologie sanguine, les analyses d'urine et l'ESR réalisées au moins une fois par an par chaque patient vous permettront de détecter les anomalies à un stade précoce et donneront une chance à une intervention médicale appropriée. La semaine dernière, le président de la République de Pologne, Andrzej Duda, a signé la loi sur les thérapies d'urgence, qui introduit des réglementations facilitant l'accès à des thérapies non standard dans les situations de santé et de mort. Conformément à la nouvelle réglementation, le ministre de la Santé pourra émettre un consentement individuel pour couvrir le coût d'un médicament à efficacité prouvée, non financé sur fonds publics, s'il est nécessaire pour sauver la vie ou la santé d'un patient et justifié par des indications médicales. Les personnes souffrant de maladies rares, comme la maladie de Fabry, se trouvent souvent dans cette situation. L'une des rares maladies du sang est l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) - une maladie évolutive et potentiellement mortelle qui touche les personnes âgées de 30 à 45 ans. Environ 40 à 50 patients en souffrent en Pologne. Selon les recommandations internationales, le traitement de choix chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne est un médicament qui, ayant prouvé son efficacité et son innocuité dans des essais cliniques randomisés, a reçu une recommandation positive du Conseil de la transparence et du président de l'AOTMiT pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (Recommandation n ° 70/2016 du 10 Novembre 2016), mais n'est pas remboursée.
Bon à savoir
Les plus grandes réalisations de l'hématologie polonaise et de leur créateur (fragment d'une présentation du professeur Jędrzejczak)
- Edward Biernacki - en 1898, il a introduit une réaction qui est couramment utilisée à ce jour et tire son nom du nom du découvreur - le test de Biernacki, c'est-à-dire le test OB populaire;
- Ludwik Hirszfeld - a découvert les règles d'héritage des groupes sanguins et a présenté leurs noms;
- Jan Raszek - a mené les premiers essais mondiaux de transplantation de moelle osseuse (d'abord sur des lapins, puis sur des enfants);
- Tadeusz Tempka - fondateur de «l'école d'hématologie de Cracovie» et de la Société polonaise des hématologues (aujourd'hui aussi des transfusionnistes);
- Przemysław Czerski - le premier hématologue expérimental polonais, a fait pousser de la moelle osseuse dans des chambres de diffusion implantées chez des lapins;
- Julian Aleksandrowicz - successeur de Tadeusz Tempka et philosophe de la médecine;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - fondateurs de l'école d'hématologie de Varsovie;
- Edward Kowalski - père de la coagulation polonaise;
- Zofia Kuratowska - a créé une clinique d'hématologie à l'Université de médecine de Varsovie, avec son mari - le prof. Lewartowski - a découvert que l'érythropoïétine (une hormone responsable de la production de globules rouges) est produite dans les reins;
- Jerzy Hołowiecki - a effectué la première greffe en Pologne chez un donneur indépendant (la greffe a été transplantée par Urszula Jaworska, plus tard fondatrice de la fondation aidant les personnes souffrant de leucémie); Jerzy Hołowiecki a également créé le Groupe polonais des ostéochondries (PALG), qui a amélioré le traitement de ces maladies en Pologne et les a portées au niveau mondial.
Il n'y a même pas un seul centre de traitement de l'hémophilie en Pologne où un patient atteint d'hémophilie recevrait des conseils de médecins de diverses spécialités en un seul endroit. Les patients se battent pour un tel endroit depuis de nombreuses années. Selon le ministère de la Santé, il existe une possibilité de soins complets, car le coût du traitement de l'hémophilie a considérablement augmenté. Cela permettra une thérapie plus efficace. Le ministère de la Santé annonce la poursuite du programme national de traitement des patients atteints d'hémophilie et de troubles hémorragiques connexes, en vertu duquel, entre autres, Des soins multidisciplinaires individualisés seraient instaurés, des médicaments à domicile pour les patients gravement malades seraient administrés et les procédures de sauvetage seraient modifiées. Le 27 juin, une réunion a eu lieu au ministère de la Santé, où des questions liées à la poursuite du programme national de traitement de l'hémophilie ont été discutées. Nous attendons les résultats des pourparlers. Il convient de souligner que les patients atteints de maladies du sang vivent plus longtemps et conservent leur qualité de vie principalement grâce à l'accès à des traitements modernes.
Les patients eux-mêmes peuvent avoir un impact sur la qualité de vie, par exemple en se faisant vacciner contre la grippe.
Les personnes atteintes de maladies hématologiques sont recommandées par le prof. Leokadia Brydak: - National Center for Influenza, Department of Influenza Research in NIPH-NIH, en coopération avec des cliniciens, a mené des études dans des groupes à haut risque, où la réponse humorale à la vaccination antigrippale a été évaluée, en tenant compte du risque élevé, en particulier pour ce groupe les personnes sont infectées par le virus de la grippe, par exemple chez les enfants atteints d'hémophilie, de leucémie lymphoblastique aiguë, de cancer du sein, de cancer de la thyroïde, de lymphome non hodgkinien, de granulomatose de Wegener, etc. Les études ci-dessus ont montré que la vaccination régulière contre la grippe est l'une des rares choses, cela peut être fait pour protéger les individus du risque potentiel de complications graves de la grippe.
Changements significatifs dans le diagnostic et le traitement des maladies hématologiques et les espoirs des patients
1. Le dernier projet d'amendement à la liste des médicaments remboursés, qui doit entrer en vigueur le 1er juillet 2017, prévoit l'ajout au programme pharmaceutique existant d'un nouveau principe actif bosutinib dans le cadre du programme pharmaceutique "Traitement de la leucémie myéloïde chronique (CIM-10 C 92.1)".
2. Le centre de santé infantile de Haute-Silésie à Katowice modifie la procédure d'anesthésie des enfants pendant la biopsie de la moelle osseuse. Tous se verront offrir une anesthésie générale. Les changements ont été apportés après les reportages des médias sur plusieurs hôpitaux où des enfants auraient souffert lors de ces chirurgies.
3. Dans trois centres aux États-Unis en mars de cette année. Les essais cliniques d'une préparation polonaise pour la leucémie myéloïde aiguë autorisée par une société italienne ont commencé. De nouveaux médicaments sont constamment recherchés dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë, car l'efficacité du traitement est malheureusement faible. La survie à cinq ans est atteinte dans 24 pour cent. les patients, mais principalement les personnes âgées, souffrent de leucémie. Un traitement deux fois plus efficace est obtenu chez les patients de moins de 50 ans.
4. Le Ministère de la santé mène actuellement une procédure administrative pour rembourser le médicament pixantrone dans le cadre du programme antidrogue pour le traitement des lymphomes non hodgkiniens. Selon le consultant national dans le domaine de l'hématologie, le prof. Wiesław Jędrzejczak, le nombre de patients potentiellement éligibles au programme de médicaments avec la pixantrone est d'environ 50 à 100 patients.
5. Selon les informations fournies par le Ministère de la santé, les prochains médicaments hématologiques révolutionnaires (pixantrone, ibrutinib, nivolumab, breduximab) doivent être inclus dans les annonces de septembre et novembre sur la liste des médicaments remboursés.
6. On espère qu'en 2010-2017, 21 nouvelles technologies médicamenteuses ont été enregistrées dans l'Union européenne dans le domaine du traitement du cancer du sang, dans 35 nouvelles indications d'enregistrement. Que les patients polonais deviennent les bénéficiaires de toutes ces découvertes.
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