Mercredi 30 janvier 2013.- Le premier essai de thérapie génique pour traiter l'anémie de Fanconi porte un sceau espagnol. Depuis Madrid, 11 groupes de différents pays européens seront coordonnés pour pouvoir traiter les enfants atteints de ce problème génétique qui les rend plus susceptibles de souffrir de problèmes nombreux et variés dès la naissance. L'objectif de cette thérapie est d'éradiquer le gène qui confère un plus grand risque de leucémie.
Il se consacre à la recherche en thérapie génique depuis des années pour trouver un remède à l'anémie de Fanconi, un syndrome causé par une mutation d'un gène. Ce temps lui a donné l'occasion de rencontrer la centaine de familles en Espagne qui ont un membre affecté par cette pathologie, au sein du soi-disant groupe de maladies rares qui, en raison de leur étrangeté, ne devrait pas être une raison pour garder ce problème dans la boîte de l'oubli . Pour Juan Bueren, directeur du programme de thérapie génique des cellules hématopoïétiques au CIEMAT, le nombre limité de patients n'est pas une excuse. Un exemple de cet engagement est l'essai clinique qui va désormais se coordonner au sein du consortium créé à cet effet qui s'appelle EUROFANCOLEN.
"Ce projet est une continuation de ce que le ministère de la Santé a approuvé dans l'appel à l'aide aux essais cliniques de 2012, qui a reçu un financement supplémentaire au titre du VIIe programme-cadre de l'Union européenne. Au total, nous sommes 11 groupes qui se réunissent à Madrid pour préciser certains détails de l'essai et il a semblé suffisamment important pour le présenter publiquement ", explique Bueren.
Selon ce chercheur, qui fait également partie du Centre de recherche biomédicale du Réseau des maladies rares (CIBERER), l'essai en cours vise à éviter l'un des nombreux problèmes de ces patients. "La maladie de Fanconi est une maladie complexe avec différents symptômes, dont l'insuffisance médullaire est l'un des plus importants, mais ce n'est pas le seul. Nous essaierons de résoudre le problème hématologique de ces patients. Cependant, certains ils ont des anomalies génétiques ou des tumeurs solides qui, avec ce protocole, ne vont pas être résolues. Il est destiné à soigner l'insuffisance rachidienne la plus fréquente ", explique Bueren.
Pour ce faire, l'essai sera divisé en deux phases. Tout d'abord, il sera évalué comment deux médicaments parviennent à augmenter le nombre de cellules souches de la moelle osseuse. "Chez ces patients, leur moelle ne produit pas suffisamment de cellules, nous avons donc recours à ces médicaments qui seront appliqués par voie intraveineuse et sous-cutanée sur environ huit jours, bien que ce temps puisse varier selon que le nombre optimal est atteint avant des cellules souches ", explique Cristina Día de Heredia, de l'hôpital Vall d'Hebrón, l'un des centres espagnols qui participeront à cet essai.
Les médicaments seront testés chez 20 patients. "Nous avons l'intention de collecter un nombre important de cellules, environ quatre millions par kilogramme, qui sont celles utilisées dans une greffe de moelle osseuse", explique le chercheur du CIEMAT. Précisément, l'une des clarifications que ce scientifique veut apporter est que cet essai n'est pas conçu pour les personnes qui ont la possibilité d'une greffe de moelle osseuse, puisque c'est, aujourd'hui, le traitement de choix dans ces cas. "Je ne devrais opter que pour la thérapie génique, ceux qui ne trouvent pas de donneur compatible."
Une fois le nombre de cellules souches nécessaires atteint, elles sont retirées du patient et manipulées en laboratoire. Là, ils sont insérés, à travers un lentivirus, une copie du gène qui est muté chez ces patients. "Plus précisément, le gène FANCAN est inséré, qui est celui que 80% des patients espagnols ont mal. Une fois corrigés, les cellules sont à nouveau infusées, mais cette fois seulement à 10 patients. Le nombre est plus petit car elles ne sont nous injecterons ceux qui ont déjà des symptômes de la maladie. Nous ne voulons pas faire un traitement préventif des symptômes, mais un traitement curatif. Parce que nous sommes dans la phase de démonstration de la sécurité et avec laquelle certaines indications d'efficacité de cette thérapie seront également obtenues, " Bueren clarifie.
Lorsque ces cellules, avec leur gène corrigé, atteindront la moelle osseuse, les chercheurs s'attendent à ce qu'elles commencent à prédominer sur les autres et que, peu à peu, elles repeupleront et remplaceront les cellules malades de la moelle osseuse et qu'elle pourra produire cellules sanguines normales
La première partie de l'essai commencera dans les prochains mois et ce qui est la perfusion de cellules prendra un peu plus de temps. "L'Agence espagnole des médicaments doit l'approuver, mais nous espérons que d'ici l'été, il sera prêt", a déclaré le coordinateur de cette étude, qui a déclaré que si sa sécurité et son efficacité étaient confirmées, il serait soumis à un nouvel essai, dans une phase Avancé II ou phase III, auquel participeront plus de patients et pour lesquels nous aurons besoin de l'aide financière d'une entreprise pharmaceutique.
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Il se consacre à la recherche en thérapie génique depuis des années pour trouver un remède à l'anémie de Fanconi, un syndrome causé par une mutation d'un gène. Ce temps lui a donné l'occasion de rencontrer la centaine de familles en Espagne qui ont un membre affecté par cette pathologie, au sein du soi-disant groupe de maladies rares qui, en raison de leur étrangeté, ne devrait pas être une raison pour garder ce problème dans la boîte de l'oubli . Pour Juan Bueren, directeur du programme de thérapie génique des cellules hématopoïétiques au CIEMAT, le nombre limité de patients n'est pas une excuse. Un exemple de cet engagement est l'essai clinique qui va désormais se coordonner au sein du consortium créé à cet effet qui s'appelle EUROFANCOLEN.
"Ce projet est une continuation de ce que le ministère de la Santé a approuvé dans l'appel à l'aide aux essais cliniques de 2012, qui a reçu un financement supplémentaire au titre du VIIe programme-cadre de l'Union européenne. Au total, nous sommes 11 groupes qui se réunissent à Madrid pour préciser certains détails de l'essai et il a semblé suffisamment important pour le présenter publiquement ", explique Bueren.
Selon ce chercheur, qui fait également partie du Centre de recherche biomédicale du Réseau des maladies rares (CIBERER), l'essai en cours vise à éviter l'un des nombreux problèmes de ces patients. "La maladie de Fanconi est une maladie complexe avec différents symptômes, dont l'insuffisance médullaire est l'un des plus importants, mais ce n'est pas le seul. Nous essaierons de résoudre le problème hématologique de ces patients. Cependant, certains ils ont des anomalies génétiques ou des tumeurs solides qui, avec ce protocole, ne vont pas être résolues. Il est destiné à soigner l'insuffisance rachidienne la plus fréquente ", explique Bueren.
Médicaments et gènes
Pour ce faire, l'essai sera divisé en deux phases. Tout d'abord, il sera évalué comment deux médicaments parviennent à augmenter le nombre de cellules souches de la moelle osseuse. "Chez ces patients, leur moelle ne produit pas suffisamment de cellules, nous avons donc recours à ces médicaments qui seront appliqués par voie intraveineuse et sous-cutanée sur environ huit jours, bien que ce temps puisse varier selon que le nombre optimal est atteint avant des cellules souches ", explique Cristina Día de Heredia, de l'hôpital Vall d'Hebrón, l'un des centres espagnols qui participeront à cet essai.
Les médicaments seront testés chez 20 patients. "Nous avons l'intention de collecter un nombre important de cellules, environ quatre millions par kilogramme, qui sont celles utilisées dans une greffe de moelle osseuse", explique le chercheur du CIEMAT. Précisément, l'une des clarifications que ce scientifique veut apporter est que cet essai n'est pas conçu pour les personnes qui ont la possibilité d'une greffe de moelle osseuse, puisque c'est, aujourd'hui, le traitement de choix dans ces cas. "Je ne devrais opter que pour la thérapie génique, ceux qui ne trouvent pas de donneur compatible."
Une fois le nombre de cellules souches nécessaires atteint, elles sont retirées du patient et manipulées en laboratoire. Là, ils sont insérés, à travers un lentivirus, une copie du gène qui est muté chez ces patients. "Plus précisément, le gène FANCAN est inséré, qui est celui que 80% des patients espagnols ont mal. Une fois corrigés, les cellules sont à nouveau infusées, mais cette fois seulement à 10 patients. Le nombre est plus petit car elles ne sont nous injecterons ceux qui ont déjà des symptômes de la maladie. Nous ne voulons pas faire un traitement préventif des symptômes, mais un traitement curatif. Parce que nous sommes dans la phase de démonstration de la sécurité et avec laquelle certaines indications d'efficacité de cette thérapie seront également obtenues, " Bueren clarifie.
Lorsque ces cellules, avec leur gène corrigé, atteindront la moelle osseuse, les chercheurs s'attendent à ce qu'elles commencent à prédominer sur les autres et que, peu à peu, elles repeupleront et remplaceront les cellules malades de la moelle osseuse et qu'elle pourra produire cellules sanguines normales
La première partie de l'essai commencera dans les prochains mois et ce qui est la perfusion de cellules prendra un peu plus de temps. "L'Agence espagnole des médicaments doit l'approuver, mais nous espérons que d'ici l'été, il sera prêt", a déclaré le coordinateur de cette étude, qui a déclaré que si sa sécurité et son efficacité étaient confirmées, il serait soumis à un nouvel essai, dans une phase Avancé II ou phase III, auquel participeront plus de patients et pour lesquels nous aurons besoin de l'aide financière d'une entreprise pharmaceutique.
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