2018 a apporté beaucoup de bien aux patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC). Certains patients polonais, à savoir les patients atteints de LLC récidivante et résistante, avec délétion 17p ou mutation TP53, ont eu accès à un médicament vital. Dans le même temps, les résultats de l'étude ont également été publiés, montrant que les patients traités par vénétoclax en association avec le rituximab pouvaient interrompre le traitement après 2 ans sans progression de la maladie.
Voyons-nous une percée dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique? Les patients atteints de LLC après un traitement sans chimiothérapie pourront-ils arrêter le traitement, ce qui permettra au corps de se régénérer, et les personnes atteintes de LLC pourront-elles améliorer leur qualité de vie?
La leucémie lymphoïde chronique est le cancer du sang le plus courant. En Pologne, environ 17 000 personnes sont malades et 1 900 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. La maladie évolue généralement lentement, et 1/3 des patients n'auront jamais besoin de traitement et seront uniquement sous surveillance médicale. La LLC est causée par une mutation dans une cellule appelée lymphocyte B. La forme la plus difficile à traiter est la forme de LLC où la maladie réapparaît et résiste aux options de traitement existantes et disponibles.
La première réalisation dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique a été l'introduction de l'ibrutinib - une thérapie qui inhibe la multiplication des cellules cancéreuses. Le mécanisme d'action de ce médicament nécessite son utilisation continue jusqu'à la progression, c'est-à-dire le développement ultérieur de la maladie. En 2017, un autre médicament innovant a été enregistré - le vénétoclax avec un mécanisme d'action différent. Le vénétoclax restaure la capacité naturelle des cellules cancéreuses à la mort cellulaire programmée, c'est-à-dire l'apoptose. Grâce à ce mécanisme, les cellules usées ou endommagées sont éliminées du corps.
En novembre 2018, les résultats de l'étude ont été publiés, ce qui montre qu'il est possible d'interrompre l'administration du traitement (vénétoclax en association avec le rituximab) après 2 ans de traitement. Cela est possible grâce à la grande efficacité de cette forme de traitement de la LLC sans chimiothérapie. Cela signifie que le patient peut éviter les effets secondaires et ne pas penser aux difficultés de la maladie jusqu'à ce que la maladie recommence à progresser. Le traitement des patients atteints de LLC réfractaire en rechute avec le vénétoclax en association avec le rituximab a été enregistré sur la base de l'étude MURANO, qui comprenait également des patients polonais.
Etude MURANO
L'étude MURANO a inclus 389 patients atteints de LLC réfractaire en rechute et ayant reçu au moins un traitement antérieur. L'étude a été conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité du vénétoclax utilisé en association avec le rituximab. L'âge moyen des patients de l'étude était de 65 ans (tranche d'âge: 22 à 85 ans).
L'étude a montré une amélioration statistiquement significative de la survie libre
de progression de la maladie (SSP) chez les patients ayant reçu du vénétoclax en association avec le rituximab. La réduction du risque de développement ultérieur de la maladie ou de décès du patient après 2 ans de traitement était aussi élevée que 83%. 87% des patients ont eu une rémission de la maladie (c'est-à-dire que le nombre de cellules leucémiques dans le corps a été significativement réduit), qui persiste un an après l'arrêt du traitement. L'efficacité de la thérapie est si élevée que 64% des patients qui ont répondu à la thérapie atteignent une maladie résiduelle minimale indétectable (uMDR).
On peut parler de maladie résiduelle indétectable minime lorsque sur 10000 globules blancs restant dans le sang ou la moelle osseuse après traitement, il y en a moins de
1 cellule tumorale.
Les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique sont de plus en plus souvent des jeunes. Il est important qu'ils soient traités avec des méthodes modernes le plus tôt possible. Cela permet de vivre une vie plus longue sans progression.
La possibilité d'un traitement par le vénétoclax en association avec le rituximab est particulièrement importante pour les patients qui sont devenus résistants (c'est-à-dire qui ont cessé de répondre) au traitement utilisé jusqu'à présent et qui ne présentent pas de délétion 17p et de mutation TP53. Ils n'ont pas de thérapie efficace disponible pour le moment. Les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique réfractaire récidivante avec délétion 17p ou mutation TP53 peuvent être traités par ibrutinib ou vénétoclax seuls.