Hémophilie: les patients attendent un nouveau programme

Le programme national de traitement des patients atteints d'hémophilie et de maladies hémorragiques connexes prend fin cette année. Le programme doit être poursuivi, car ce n'est qu'alors que les patients auront la possibilité de recevoir des soins appropriés, ce qui fait encore défaut en Pologne.

Grâce aux efforts de l'Association polonaise des patients hémophiles, la situation des patients hémophiles en Pologne s'est considérablement améliorée au cours des 10 dernières années, mais le niveau de soins des patients diffère toujours de celui des autres pays. Auparavant, la qualité du traitement de l'hémophilie en Pologne était très faible.

- Mal traitée, l'hémophilie a des conséquences très graves, les patients ont des articulations gravement endommagées, de nombreuses personnes ne marchent que grâce au travail énorme des orthopédistes et des rééducateurs. C'est pourquoi un bon traitement est si important - a déclaré Bogdan Gajewski, président de l'Association polonaise des patients atteints d'hémophilie, lors de la conférence de presse sur la Journée mondiale des patients atteints d'hémophilie.

Il n'y a pas de centres de traitement complets

L'hémophilie est une maladie rare, peu de médecins connaissent le traitement. Par conséquent, des centres de thérapie complexes devraient être créés dans lesquels les patients pourraient obtenir l'aide de spécialistes.

La création de tels centres est l'un des principaux objectifs de la nouvelle édition récemment créée du Programme national pour le traitement des patients hémophiles pour 2019-22.

- Les patients doivent avoir accès à des soins médicaux complets, le plus important est donc maintenant de créer des centres de soins complets où les hémophiles pourront consulter non seulement un hématologue, mais également d'autres spécialistes, tels qu'un orthopédiste, un chirurgien, un dentiste, un hépatologue, un généticien , physiothérapeute et femmes atteintes de la maladie de von Willebrand et de troubles de la coagulation associés, également avec un gynécologue. La vie d'une personne atteinte d'hémophilie dépend des connaissances du médecin sur les options thérapeutiques, c'est pourquoi la formation du personnel médical est si importante - a déclaré le Pr. Krystyna Zawilska, présidente du groupe d'hémostase de la Société polonaise des hématologues et transfusionnistes.

- Nous espérons que la nouvelle édition du programme national sera approuvée à temps, que le programme sera mis en œuvre et que les centres seront créés - a déclaré Bogdan Gajewski.

La vice-ministre de la Santé Katarzyna Głowala, qui était présente à la conférence, a assuré que les patients ne devaient pas s'inquiéter, car il n'y avait pas de danger.

- Les médicaments ont été sécurisés à la fin du premier trimestre de 2019. Le programme, qui a été développé par l'équipe, a été envoyé au ministère de la Santé le 30 mars et le 11 avril, je l'ai envoyé à l'AOTMiT. L'agence a 60 jours pour émettre un avis. Je peux vous assurer que les malades ne seront pas laissés sans traitement. Le programme se poursuivra sans délai - a déclaré le vice-ministre Głowala.

Le programme national prévoit la création d'un réseau de centres de traitement complets.

- Les centres ne seront pas mis en place tant que les procédures de traitement ambulatoire de l'hémophilie n'auront pas été correctement tarifées. Afin d'obtenir la qualité de traitement appropriée, il est nécessaire de préparer des procédures et leur évaluation correcte, afin que ces soins ne pèsent pas sur le budget de l'hôpital, par exemple avec des diagnostics spécialisés - a déclaré Bogdan Gajewski.

La question des procédures d'urgence au HED et aux urgences des hôpitaux reste un problème. En cas de blessure, les patients hémophiles doivent recevoir un facteur de coagulation dès que possible.

Malheureusement, il existe encore des cas de traitement inapproprié des personnes atteintes d'hémophilie: retard ou même refus d'administrer un facteur. Cela met la santé et la vie des personnes atteintes d'hémophilie en danger.

Depuis plusieurs années maintenant, l'Association polonaise des patients hémophiles sollicite la reconnaissance de la carte patient «Factor First» comme un document officiel qui serait respecté par les services d'urgence.

Malheureusement, les appels de l'Association restent sans réponse.

Améliorer l'accès aux nouveaux médicaments

L'offre de facteurs de coagulation en Pologne est déjà à un bon niveau. - En Pologne, la consommation de facteur VIII par habitant en 2016 était de 6,38. C'est beaucoup, même si nous sommes encore loin de l'Irlande, où il est de 10,84, ou de la Hongrie. Le problème, cependant, est le type de facteurs de coagulation utilisés - a estimé le Prof. Krystyna Zawilska.

La grande majorité des médicaments disponibles en Pologne sont des facteurs dérivés du plasma, produits à partir de plasma provenant de nombreux donneurs, considérés par la plupart des experts comme moins sûrs.

Dans le traitement des patients adultes, seulement 3-5 pour cent. les médicaments utilisés sont des facteurs recombinants modernes, produits par génie génétique dans des cultures cellulaires modifiées.

- Les facteurs recombinants signifient non seulement une plus grande sécurité, mais aussi une meilleure efficacité. La modification de la molécule aide à obtenir des effets supplémentaires, par exemple, des facteurs à action prolongée sont créés. Aujourd'hui, un patient atteint d'hémophilie A doit recevoir 150 injections intraveineuses par an. Avec les médicaments à action prolongée, le nombre d'injections pourrait être réduit à 100, et encore plus dans l'hémophilie B. Il existe également de nouveaux médicaments qui modifient complètement le traitement des patients - ils peuvent être administrés par voie sous-cutanée, une fois par semaine. Nous aimerions que les patients polonais y aient également accès - a déclaré le prof. Zawilska.

De plus, tous les enfants n'ont pas la chance d'être traités avec des agents recombinants. Il existe encore un dossier archaïque dans le programme de traitement préventif des enfants, non étayé par des connaissances médicales, selon lequel seuls les enfants qui n'ont jamais été traités avec des médicaments dérivés du plasma peuvent utiliser des agents recombinants dans le traitement.

Comment l'hémophilie est-elle traitée en Hongrie?

L'exemple de la Hongrie montre comment organiser des soins bien organisés pour les personnes atteintes d'hémophilie. L'organisation des soins pour les patients atteints de troubles hémorragiques en Hongrie est très élevée.

Les patients bénéficient de soins médicaux complets, d'un large accès aux facteurs de coagulation recombinants et de la possibilité d'utiliser des thérapies modernes.

- Dans mon pays, il existe un centre spécialisé pour la prise en charge complète des patients hémophiles, qui travaille avec des médecins et des prestataires de soins de santé, qui nous fournit des soins personnalisés et interdisciplinaires - a déclaré David Lencses de l'Association hongroise des malades. - L'Etat nous fournit un modèle de traitement efficace éprouvé dans de nombreux pays et recommandé par le Parlement européen. Grâce à cela, nous pouvons mener une vie active, professionnelle et familiale, en oubliant la maladie.

En Hongrie, 43% des facteurs de coagulation utilisés sont des médicaments recombinants. - J'ai été traité de manière prophylactique depuis ma naissance, j'ai toujours été une personne active, j'ai joué au football, au volley-ball, au basket-ball, je ne me suis jamais senti blessé par le fait que je souffre d'hémophilie, incl. parce que l'état me donne un bon accès aux médicaments et une bonne organisation du traitement - a déclaré David Lencses.

- Nous espérons que l'Agence pour l'évaluation et la tarification des technologies de la santé, qui a maintenant reçu la nouvelle édition du programme national, le soutiendra. La mise en œuvre de la nouvelle édition du programme pourrait amener la Pologne à respecter les normes européennes en matière de traitement de l'hémophilie, déclare Bogdan Gajewski. - Nous attendons avec impatience un bon programme.