À partir du 1er septembre, la thérapie enzymatique substitutive figurera sur la liste des médicaments remboursés. Le programme de médicaments nouvellement créé dédié aux patients atteints de la maladie de Fabry comprendra deux médicaments qui à la fin de l'année dernière ont reçu une recommandation positive de l'Agence d'évaluation et de tarification des technologies de la santé: Fabrazyme et Replagal.
- C'est une journée joyeuse pour nous mais aussi pour les patients, car d'autres maladies - les soi-disant Les maladies rares sont incluses dans ces soins complets de l'État, les soins de remboursement intégral, les soins complets du système de santé polonais. Il existe deux médicaments et tous deux seront disponibles pour tous les patients polonais. Les patients atteints de la maladie de Fabry attendent depuis des années pour pouvoir se faire rembourser les médicaments qui sauvent leur santé et leur vie. En tant que ministère de la Santé, il est de notre devoir d'aider ces personnes, quelle que soit la taille du groupe - a déclaré le ministre de la Santé Łukasz Szumowski lors de la conférence de presse d'aujourd'hui.
- C'est un moment décisif, mettant fin à une douzaine d'années d'épreuve de patients atteints de la maladie de Fabry. Le gouvernement actuel est le premier gouvernement de la République de Pologne à faire ce que les dirigeants précédents n'ont pas fait. La décision positive du ministre Szumowski de rembourser la thérapie enzymatique substitutive permet à de nombreuses familles atteintes de la maladie de Fabry d'avoir accès à des traitements de santé et de survie, qui sont utilisés avec succès depuis de nombreuses années dans toute l'Union européenne. Enfin, les patients atteints de la maladie de Fabry pourront vivre normalement et dignement en Pologne, sans peur de demain, sans souffrance et sans douleur - souligne Anna Moskal, présidente de l'Association des familles atteintes de la maladie de Fabry.
- C'est grâce à la grande détermination et à l'entêtement de nombreuses personnes, dont le ministre Maciej Miłkowski, avec qui nous avons eu l'occasion de nous rencontrer à deux reprises, ainsi qu'un large groupe d'experts issus des autorités médicales incontestées du Prof. IMiD Dr hab. n. med Jolanta Sykut - Cegielska, consultante nationale dans le domaine de la pédiatrie métabolique, présidente du conseil de la Société polonaise des anomalies congénitales du métabolisme, Prof. dr hab. n. med Jarosław Sławek - Président de la Société polonaise de neurologie, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Président de la Société polonaise de cardiologie, Prof. dr hab. méd Michał Nowicki - Ancien président de la Société polonaise de néphrologie, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Président de la Société polonaise de néphrologie, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, enfin prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, qui s'est personnellement engagé à rendre cette décision positive aujourd'hui. Sans leur énorme engagement et leurs connaissances, nous ne serions pas là où nous sommes. Aujourd'hui, nous pouvons affirmer avec confiance que la maladie de Fabry n'est plus une condamnation à mort mais une maladie chronique, que, comme dans tout pays civilisé, nous pouvons également traiter efficacement en Pologne - ajoute Moskal.
- Depuis des années, en tant que Forum national pour le traitement de la thérapie des maladies rares, avec l'Association des familles atteintes de la maladie de Fabry, qui est un membre fondateur de notre Forum, nous nous efforçons de proposer une thérapie aux patients atteints de la maladie de Fabry. Enfin, nous avons vécu pour le voir. C'est un énorme succès! Jusqu'à présent, le système polonais n'a pas détecté de maladies rares. Pour le moment, ils commencent à se faire remarquer, par exemple à travers le projet de Plan National des Maladies Rares ou des décisions comme celle d'aujourd'hui concernant le remboursement des traitements des patients atteints de la maladie de Fabry. La voie des maladies rares est ouverte! - a noté Mirosław Zieliński, président du Forum national pour la thérapie des maladies rares.
À propos de Fabry
La maladie de Fabry est l'une des rares maladies rares qui peuvent être traitées efficacement en fournissant au patient l'enzyme alpha-galactosidase (alpha-GAL) manquante, que l'organisme ne produit pas. Les personnes atteintes de la maladie de Fabry héritent de la structure anormale du gène responsable de la production de cette enzyme. Sa carence entraîne une accumulation de lipides dans de nombreux tissus et vaisseaux sanguins, endommageant par ex. reins, cœur ou cerveau.
Les patients non traités développent de graves complications organiques: insuffisance rénale (qui nécessite par conséquent de débuter une dialyse et une transplantation rénale); complications cardiovasculaires graves telles que infarctus du myocarde, insuffisance valvulaire, hypertrophie ventriculaire gauche; ou à plusieurs coups. La dévastation causée dans le corps du patient par le manque d'enzyme ne peut pas être inversée, il est donc si important de commencer le traitement à un stade précoce de la maladie.
